核心摘要
- 全球制药企业，评估开发周期可缩短2~3年
- 从引入单一模型到构建连接体系
- 在照搬海外标准之前
- 为每个AI课题写下决策主体
据韩国制药生物协会AI新药研究院院长表炳熙介绍，全球制药企业评估认为，利用AI可将新药研发周期缩短2~3年。部分企业的目标是未来将开发周期进一步缩短至4~5年，并为此不断提升技术水平。表院长解释称，在多家企业围绕同一靶点展开竞争的新药研发环境中，缩短开发周期可能成为抢占市场和确保业务竞争力的重要因素。
该发言出自以“AI融合主导的制药生物产业：需要做哪些准备？”为主题举行的活动，相关内容于2026年11月3日报道。在同一场合，安进观察研究中心常务理事李镐俊介绍了利用真实世界数据（RWD）和真实世界证据（RWE）进行药品开发与审批决策的情况。
AI已进入新药研发的哪个阶段
表院长所介绍的AI应用范围，已从小分子化合物探索与候选物质筛选，扩展到蛋白质、抗体、肽设计以及基因组分析等领域。发言中提及的案例和应用领域如下。
- Insilico Medicine：利用AI发掘疾病靶点并优化化合物结构，开发出的肺纤维化治疗候选药物已推进至临床3期阶段。
- Genentech：利用AI设计抗体，并反复学习实验结果，改善抗体的结合力与表达量等开发所需特性。
- 临床试验：AI技术正被应用于最佳患者群体的选择、患者招募支持，以及对参与患者是否遵守试验方案、能否达成评价指标的管理。
表院长说明称，即便AI能够生成大量候选物质，但在实际药物开发中仍需综合评估药效、毒性、稳定性及可生产性等因素。因此，目前采用的方式是从AI生成的候选物质中进行筛选并开展实验，再将由此获得的数据重新输入模型进行学习。
单一AI模型引入与AX有何不同
制药企业将AI应用于自身研究环境的方式也在发生变化。过去企业更专注于在特定研究阶段引入单一AI模型，如今则朝着构建连接数据生成与分析、决策、实验执行的研发体系方向发展。表院长将此解释为制药生物企业的AI转型（AX）过程。按顺序转述该说明如下。
- 利用AI技术的阶段
- 将AI内化到研发业务流程中的阶段
- 以AI为中心重新设计运营体系本身的阶段
结合AI与机器人技术的自主实验室也作为主要案例被提及。表院长表示：“AI设计实验条件后，自动化设备负责准备和合成样品，再将分析结果反馈给AI模型”，“AI据此设定下一步实验条件”。在实际建成的自动化实验室中，设备按照AI设计的条件进行合成，并基于高效液相色谱（HPLC）分析结果设计后续实验。
表院长说明称：“超越单项技术的引入，构建连接数据、决策与执行的研究环境至关重要。”
在使用数据之前应先确定什么
李镐俊常务理事强调，在利用AI技术之前，必须明确是为了解决什么问题而生成和分析数据。他表示：“即便使用AI，如果不清楚为何使用、出于什么目的使用，也会面临困难”，并说明研究方向会因是支持临床试验设计、获取药品审批所需证据，还是消除安全性方面的顾虑而有所不同。
他举出的案例是一项分析小细胞肺癌患者各国治疗现状的研究。研究发现，某种特定治疗方法的使用比例在美国高达约80%，但在韩国和西班牙仅为20%~30%左右。李常务理事说明称，如果不考虑这种差异，而以美国的治疗环境为基准设计多国临床试验，可能在对照组构建和患者招募方面遇到困难。他指出，如果设计不当，患者招募周期会延长，随访观察所产生的成本也会随之增加。
发言中还介绍了在罕见病治疗药物开发中，利用既有患者数据作为外部对照组的案例。该案例涉及急性淋巴细胞白血病（ALL）治疗药物，通过分析既往患者数据并运用倾向评分匹配等统计方法，构建了可比对照组。李常务理事说明称，此类研究虽不能完全替代临床试验，但在难以获取对照组的情况下，可为判断治疗效果提供额外证据。
他还补充道：“要在新药研发过程中运用AI与真实世界证据，需要理解研究目的、能够判断数据局限性与分析结果的专业人才。”
对韩国企业AX的启示
两场发言的共同点不在于模型本身，而在于模型前后的连接。表院长强调的是数据、决策与执行的连接，李常务理事则强调了使用目的以及能够据此作出判断的专业人才。即便是制药生物行业以外的企业，如果考虑引入AI，在挑选模型之前，先写下其结果将引出怎样的决策与怎样的执行，才是应有的顺序。
各国治疗模式差异的案例揭示了照搬海外标准的陷阱。正如某种治疗方法的使用比例在美国约为80%、在韩国和西班牙为20%~30%那样，若同一指标在不同国家可能存在差异，那么在将海外设计的标准或模型应用于国内数据之前，就必须先确认国内现场的实际分布情况。
本周需要在自身组织内确认的事项只有一个。请检查一下，对于已经引入或正在评估的每一项AI课题，是否能够用一句话写出由谁依据其结果作出何种决策。如果这句话是空白的，那么比起挑选模型，更应优先重新明确使用AI的目的。