核心要約
- グローバル製薬企業、開発期間2~3年短縮と評価
- 個別モデル導入から連携体系へ
- 海外基準をそのまま使う前に
- AI課題ごとに決定主体を書き出してみる
ピョ・ジュンヒ韓国製薬バイオ協会AI新薬研究院長によると、グローバル製薬企業はAI活用により新薬開発期間を2~3年短縮できると評価しています。一部企業は今後4~5年まで開発期間を縮めることを目標に技術を高度化しています。ピョ院長は、同一の標的を巡って複数の企業が競争する新薬開発環境では、開発期間の短縮が市場先取りと事業競争力確保における重要な要素になり得ると説明しました。
この発表は「AI融複合が主導する製薬バイオ産業:何を準備すべきか?」をテーマに開催されたイベントで行われ、2026年11月3日に報道されました。同席上でイ・ホジュンAmgen観察研究センター常務が、リアルワールドデータ（RWD）とリアルワールドエビデンス（RWE）を活用した医薬品開発・承認意思決定について発表しました。
AIは新薬開発のどの段階まで入ってきたのか
ピョ院長が紹介したAI活用範囲は、低分子化合物の探索と候補物質の選別からタンパク質・抗体・ペプチド設計、ゲノム解析などへと広がっています。発表で示された事例と適用領域は以下の通りです。
- インシリコメディシン：AIで疾患標的を発掘し、化合物構造を最適化して開発した肺線維症治療薬候補物質を臨床第3相段階まで進展させました。
- ジェネンテック：AIで抗体を設計し、実験結果を繰り返し学習させることで、抗体の結合力や発現量など開発に必要な特性を改善しました。
- 臨床試験：最適な患者群の選定、患者登録支援、参加患者の試験計画書遵守状況や評価変数達成可能性の管理にAI技術が適用されています。
ピョ院長は、AIが数多くの候補物質を生成しても、実際の医薬品開発のためには効能や毒性、安定性、生産可能性などを総合的に評価する必要があると説明しました。そのため、AIが生成した候補物質を選別して実験し、そこで得られたデータを再びモデルに学習させる方式が用いられています。
個別AIモデル導入とAXは何が違うのか
製薬企業がAIを自社の研究環境に適用する方式も変化しています。これまでは特定の研究段階に個別AIモデルを導入することに集中していましたが、現在ではデータ生成と分析、意思決定、実験実行をつなぐ研究開発体系を構築する方向へと発展しています。ピョ院長はこれを製薬バイオ企業のAI転換（AX）プロセスとして説明しました。その説明を順に紹介すると、以下の通りです。
- AI技術を活用する段階
- 研究開発業務フローにAIを内在化する段階
- AI中心に運営体系そのものを再設計する段階
AIとロボット技術を組み合わせた自律実験室も主要事例として挙げられました。ピョ院長は「AIが実験条件を設計すると自動化装置が試料を準備・合成し、分析結果を再びAIモデルに伝える」とし、「AIはこれをもとに次の実験条件を設定する」と説明しました。実際に構築された自動化実験室では、AIが設計した条件に従って装置が合成を進め、高性能液体クロマトグラフィー（HPLC）の分析結果をもとに後続実験を設計します。
ピョ院長は「個別技術の導入を超えて、データと意思決定、実行をつなぐ研究環境の構築が重要だ」と説明しました。
データを使う前に何を決めるべきか
イ・ホジュン常務は、AI技術を活用する前に、どのような問題を解決するためにデータを生成・分析するのかを明確にすべきだと強調しました。同氏は「AIを使うとしても、なぜ、どのような目的で使うのかが明確でなければ難しい」とし、臨床試験設計を支援するのか、医薬品承認に必要な根拠を確保するのか、安全性に関する懸念を解消するのかによって研究が変わると説明しました。
同氏が挙げた事例は、小細胞肺がん患者の国別治療状況を分析した研究です。特定の治療法の使用比率が米国では約80%に達した一方、韓国とスペインでは20~30%程度にとどまる事例が確認されました。イ常務は、こうした違いを考慮せず米国の治療環境を基準に多国籍臨床試験を設計すると、対照群の構成や患者募集に困難を抱える可能性があると説明しました。設計が適切でなければ、患者募集期間が延び、追跡観察に伴うコストも増加するとのことです。
希少疾患治療薬の開発において、既存の患者データを外部対照群として活用した事例も紹介されました。急性リンパ性白血病（ALL）治療薬に関連して、過去の患者データを分析し、傾向スコアマッチングなどの統計手法を活用して比較可能な対照群を構成した事例です。イ常務は、こうした研究が臨床試験のすべてを代替するものではないものの、対照群確保が難しい状況において治療効果を判断するための追加的な根拠を提供し得ると説明しました。
同氏は「AIとリアルワールドエビデンスを新薬開発プロセスに活用するためには、研究目的を理解し、データの限界と分析結果を判断できる専門人材が必要だ」と付け加えました。
韓国企業AXへの示唆
両発表が重なる点は、モデルそのものではなく、その前後の連携です。ピョ院長はデータ・意思決定・実行の連携を、イ常務は使用目的とそれを判断する専門人材を前面に打ち出しました。製薬バイオ以外の企業であっても、AI導入を検討するなら、モデルを選ぶ前に、その結果がどのような意思決定とどのような実行につながるのかをまず書き出してみる順序が適切です。
国別治療パターンの事例は、海外基準をそのまま持ち込む際の落とし穴を示しています。特定の治療法の使用比率が米国で約80%、韓国とスペインで20~30%程度と分かれたように、同じ指標が国によって異なり得るのであれば、海外で設計された基準やモデルを国内データに適用する前に、国内現場の実際の分布をまず確認する必要があります。
今週、自社組織で確認すべきことは一つです。すでに導入済み、あるいは検討中のAI課題ごとに、その結果として誰がどのような決定を下すのかを一行で書けるか点検してみてください。その一行が空欄であれば、モデルよりもAIを使う目的から改めて定めることが先決です。